Terapia per paralisi cerebrale mediante infusione di cellule staminali

Drew Kijek, un bambino di 11 anni di Detroit affetto da una forma grave di paralisi cerebrale infantile, è stato uno dei primi bambini al mondo ad essere sottoposto a trattamento mediante infusione di cellule staminali. Il trattamento è stato effettuato nel 2013 nell'ambito di uno studio dell’FDA (l’agenzia per il farmaco Statunitense) : le cellule staminali del cordone ombelicale del bambino, che sua madre e suo padre hanno fatto conservare alla nascita, sono state somministrate a Drew nel tentativo di riparare e rigenerare le parti danneggiate del suo cervello e ed aiutarlo a riacquistare le capacità motorie e la funzione neurologica.

La paralisi cerebrale, causata da una lesione cerebrale o dalla mancanza di ossigeno nel cervello (encefalopatia ipossico ischemica) verificatasi al momento della nascita, può compromettere il movimento, l'apprendimento, l'udito, la visione e le capacità cognitive. Due o tre bambini su 1.000 subiscono paralisi cerebrale.

L’USO DI CELLULE STAMINALI NELLA TERAPIA PER LA PARALISI CEREBRALE 

Undici anni fa, quando la famiglia Kijek ha sentito parlare per la prima volta della conservazione del cordone ombelicale, sembrava trattarsi di fantascienza. Ma ora, sperano che lo studio dell’FDA contribuirà ad aumentare la consapevolezza riguardo alla conservazione delle cellule staminali e i finanziamenti per questo tipo di ricerca.

La famiglia Kijek è stata sin dall'inizio convinta che il sangue del cordone ombelicale avrebbe consentito al loro bambino di avere un più felice, un futuro pieno di mobilità e di espressione.

Il primo studio clinico è stato effettuato il mese prossimo presso il Medical College of Georgia ed ha coinvolto 40 bambini dai 2 ai 12 anni i cui genitori avevano conservato il sangue del cordone presso la Cord Blood Registry in Arizona. Il sangue del cordone ombelicale è ricco di cellule staminali, e queste possono dividersi e trasformarsi in diversi tipi di cellule in tutto il corpo.

LE CELLULE STAMINALI SOSTITUISCONO LE CELLULE CEREBRALI DANNEGGIATE

Gli studi su animali indicano che le cellule staminali infuse possono sia aiutare le cellule cerebrali lesionate a recuperare che sostituire le cellule cerebrali morte. Il Dott. Carroll, un partecipante allo studio, ha dichiarato che "Il trapianto di cellule staminali autologhe, in cui il destinatario del trapianto è anche il donatore, è la forma più sicura di trapianto di cellule staminali perché non porta praticamente alcun rischio di rigetto del sistema immunitario".

Nonostante non siano stati condotti fino ad oggi studi clinici controllati, studi precedenti hanno dimostrato un netto miglioramento nei bambini con paralisi cerebrale a circa tre mesi dopo l'infusione iniziale di sangue del cordone ombelicale.

Le prove fino ad ora sono state puramente aneddotiche ", ha detto il dottor Carroll." Mentre una varietà di terapie con cellule staminali del sangue sono stati utilizzate con successo per più di 20 anni, questo studio è molto innovativo nel promuovere terapie per lesioni cerebrali - una condizione per la quale non esiste attualmente alcuna cura. "

I bambini sono stati , inizialmente, sottoposti ad un esame neurologico dai neurologi pediatrici del Medical College of Georgia. Successivamente, alla metà dei partecipanti allo studio è stata somministrata un'infusione del loro sangue cordonale, mentre all'altra metà è stato somministrato un placebo. Tre mesi dopo, i bambini sono stati esaminati senza che i medici sapessero quale gruppo ha ricevuto l'infusione di cellule staminali. I bambini sono poi stati sottoposti, tre e sei mesi dopo, ad ulteriori esami. I ricercatori hanno valutato periodicamente le capacità motorie e lo sviluppo neurologico dei bambini.

I SORPRENDENTI RISULTATI OTTENUTI DA DREW IN SEGUITO ALLA TERAPIA CON CELLULE STAMINALI

La paralisi cerebrale di Drew era così grave che non consentire al bambino di camminare, parlare o tenere la testa in su per più di pochi secondi.

Dopo il primo ciclo di iniezioni di cellule staminali Drew non ha mostrato grandi segni di miglioramento. Tuttavia, successivamente al secondo ciclo di iniezioni di cellule staminali, tra gennaio e maggio del 2013, Drew è riuscito per la prima volta nella sua vita a stare seduto da solo

"E 'stato incredibile. Non ho mai pensato che avrei visto Drew sedersi da solo, nemmeno per qualche secondo. E poi ora, solo un paio di mesi più dopo la terapia,lo vedosostenersi da solo in posizione seduta per diversi minuti. E' incredibile.", ha detto Maureen Kijek, la madre di Drew, in un'intervista.

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